徐伟是一个罕见病孩子的父亲，医生告诉他，大部分Menkes综合症（又名卷发综合症）患者的生命停留在3岁之前，现代医学还无法根本性解决这一难题。2020年9月起，徐伟在家中改造出一间25平方米的封闭式实验室，开始自学生物化学基础和基因编辑，自制有药用价值的化合物—— 通过「组氨酸铜」和「伊利司莫铜」，儿子徐灏洋的生命得以维持。
媒体关注后，徐伟成了网上热议的“制药救子的高中学历父亲”，在鼓励和质疑声中，他没有停止自学实验，也多方寻求帮助，希望能够通过基因治疗彻底治愈孩子。对这个铤而走险的决定，他比起初更坚定：“我从来没什么幻想，我的幻想都是依据理论和实践的，那就叫希望。
午夜，实验室中幽蓝的灯光照亮了露台一角。徐伟身穿防护服，独自坐在显微镜前，他用左手轻轻调校准焦螺旋，观察着培养皿中细胞发育的情况，粉红色的培养基液微微泛着光。
实验室玻璃墙外，昆明的雨拍打树叶，发出清晰的声响。徐伟对实验室外的一切毫不知情，全部精力都集中在操作台上，在这间25平米的实验室里，他独自与时间赛跑。
在经过四小时短暂睡眠后，徐伟起身洗漱，他打开卧室房门，记者们照常坐在客厅等候，摄像机架好了，镜头对准他迈出房门的第一步。
2021年9月以来，徐伟已经适应了每天面对这些从全国各地赶来的陌生人。在接连不断的报道里，他以“自制药救子”的形象出现，而面对新赶来的媒体记者，徐伟总会再强调一遍，“不是制药，是制化合物，那样写不准确。”
10月19日，在某制药公司的办公室里，徐伟独自坐在办公桌一侧。面对三位制药领域和生物细胞领域的专家，他讲述了自己研究合成化合物、干细胞和基因治疗的各项进展，以及其中每一步操作的细节。
“整个流程都没有犯错”，专家惊叹，“你真的只有高中学历吗？”专家试图向他强调治疗的安全性和败血症风险，提醒他面对这种全球难解的罕见病，作为父亲，或许应该将更多时间用于陪伴。“可是如果不这样做，孩子就没有希望了。”整场对话里，徐伟的语气始终坚定。
比起记者，徐伟与领域内专业技术人员的交流兴致明显更高，无论质疑还是建议，对他而言都是“实质性帮助”——“有人可以交流，学习起来就不那么枯燥。”有时还能得到一些实验耗材，这在他独自研究的路上已是莫大支持。而面对密集、雷同的采访，徐伟沉默得多，尽管他同样一五一十地讲述着自己的制备经历，却难掩疲惫和焦急。
徐伟第一次接受各个媒体采访，是在他研究治疗方案的“瓶颈期”。2021年9月，他已经制出「组氨酸铜」和「伊利司莫铜」，甚至成功培养了干细胞，但都只能缓解病症，儿子徐灏洋已经两岁多，亟待进行能够根治Menkes综合症的基因治疗。
徐伟没有想过报道能给我们自己所带来如此多关注。随后的日子里，他接受了十多家媒体采访，时常和父母一起，同时面对家里数台摄像机，“在不耽误孩子治疗的前提下，我都能接受，只要是抱着想让我们罕见病家庭的心态”。他坦白说自己需要关注带来的帮助。
徐伟一家的生活被记录，他看论文和做实验的时间也被分割，只在深夜，他才能平静地走进那间藏在露台一角的实验室，进入他自己的“世界”。一年前，从儿子确诊到决定组建实验室，徐伟只花了一个半月，“灏洋没有留给我太多时间去考虑。”
儿子所患罕见病名为Menkes综合症，是X染色体上的ATP7A基因发生变异，导致患者身体无法吸收铜离子，生长发育迟缓，直至引起退行性神经病变和器官衰竭，平均寿命只有19个月。
灏洋出生时看上去与普通婴儿无异，半岁后，同龄幼儿都已学会翻身，他只安静地躺在床上，想要抬头也很吃力。灏洋9个月大时，徐伟收到云南省第一人民医院出具的基因检测报告，确诊了这种全球未有治愈先例的罕见病。之后，他带着孩子前往北京总医院，也得到同样的结论。
因Menkes综合症暂无特效药，大多数家长只能在有限时间内悉心陪护孩子，直到生命末端，一些有路子的家庭选择从台湾购买「组氨酸铜」制剂，以减缓脑部退变，现在这个“治疗方案”也不再可行。
在翻阅了大量Menkes和「组氨酸铜」的资料后，徐伟发现这种化合物的制作原理并不复杂，但因患病人数过少，药品开发市场有限，因此鲜有研发生产。2020年9月，与国内多个制药厂沟通无果后，徐伟决定自己购买实验器材研制。
对于只有高中学历的徐伟来说，查阅和翻译国外论文是他碰到的第一个难题。他把每个句子拆成词组和单词，用软件挨个翻译，拼凑在一起，对照中文的操作的流程反复检查，试图理解。“看一段很容易就睡着了，过会儿醒了接着查。”他从中学化学课本学起，在做出「组氨酸铜」前，徐伟将所有组成「组氨酸铜」的化合物都单独查验，谙熟于心。
为保障实验的顺利进行，徐伟需要一个独立的、无菌的环境，他选中了家里露台花园旁的健身房，却遭到家里一致反对。搬运健身器材时，徐伟和父亲在花园里大吵一架，“科学家都做不出来，你花那么多钱有什么用，还不如好好陪他走一段。”
他自觉和家人讲不通道理，并不与他们过多讨论，执意要尝试，“至少这世界上有一个人，无论如何也不愿意放弃这一个孩子，否则不过是在等死。”
灏洋已经2岁零4个月大了，还躺在徐伟怀里，不过，与同龄的患儿相比，他的意识更清晰。他喜欢被爷爷奶奶抱起来，可以看得更高一些，看到窗边的小红灯笼。他的姐姐今年五岁，平常跟着妈妈在建水老家上幼儿园，偶尔她们回到昆明的家，灏洋总能被姐姐做的鬼脸逗乐。
徐伟抱孩子的时候习惯弓着背，耳朵尽量贴近灏洋的脸颊，捕捉他微妙的情绪和需求。在他看来，这些都是那间25平方米的实验室给他带来的希望。
在这里，他按照论文上的原理说明和操作的流程，成功制备出「组氨酸铜」，改善了孩子的血清和铜蓝蛋白等体征指标，研制出能够穿越细胞运输铜的「伊利司莫铜」，计算用量，并在自己和小鼠、兔子身上练习静脉注射，以解决孩子的脑电波异常。近期，他开始尝试给孩子进行干细胞治疗，缓解Menkes并发症，争取更多的治疗时间。
徐伟渐渐对生物化学和基因治疗产生了兴趣，大把的时间都花在书房和实验室里，他通过了成人高考，对自己下一步的目标也逐渐清晰。但实验的成功并不能给徐伟带来额外的兴奋，他知道，“这不能解决最终问题。”在花费了四十万元，耗费一年多时间后，他想继续给灏洋做基因治疗，眼下的困难是该阶段的临床验证需要实验专用的「食蟹猴」，20多万元一只，他认为至少需要五只。无论资金还是受疫情影响的购买渠道，都加剧了徐伟的迷茫。
他仍然期望媒体的关注能带来更多药物和医疗上的帮助，同时也面对着舆论的两极。有网友评论他忽略了妻子和女儿的感受，或是质疑风险过大，他并不过多解释，但也会为一些报道中偏差性的描述感到气愤。最为触动的鼓励来自医学生的留言，有人说自己终于找到了学习的意义，他没时间一一回复，只说“他们太谦虚了。”
关注徐伟的病友家长慢慢的变多，向他抛出的问题也大致相同——自制化合物真的可行吗？基因治疗可以治愈Menkes吗？他只鼓励他们多去了解病理，“我理解他们的担心，但是没办法，做所有的事情都有风险，我只能对我自己的孩子负责。”
近几天，为了方便实验操作，徐伟购买了更先进的洁净操作台，体积非常庞大，重达650斤，无法通过楼梯或电梯搬运至家中。徐伟的父亲借用了朋友的吊车，准备直接将操作台吊上三楼。夜晚10点，液压马达的轰鸣声准时响起，新的操作台跟着上升的起重臂离开地面，朝着实验室的方向缓缓移去。
近日，高中学历的徐伟为救患罕见病的儿子，自制药用级化合物、自学基因编辑的故事，刷屏网络。徐伟发微博感谢众人的关心和鼓励，希望专家和相关检验测试的机构为他接下来的研究提供支持。
徐伟2岁半的儿子洋洋，在刚出生半年确诊为Menkes综合症。Menkes综合症又称卷发综合征，患儿因为ATP7A基因突变，没有很好的方法从食物中吸取铜元素，影响全身和大脑的发育，3岁内的死亡率接近99%。目前该病没有特效药，不可治愈。注射能够缓解症状的组氨酸铜，是患儿延长生命的唯一希望，但国内买不到，以往家长们通过中国台湾和美国的医药拿药。然而，新冠疫情的爆发，阻断了这条唯一的求生渠道。
走投无路之下，徐伟决定自制药剂。他查阅了五六百篇医学论文，根据论文的配比，购买原料配制成组氨酸铜制剂。注射后，洋洋的症状跟同龄的患者比，得到了明显的缓解，血清和铜蓝蛋白指标会回到正常状态，徐伟初步的尝试获得胜利。但组氨酸铜带来的治疗效果有限，它携带的铜离子很难穿透血脑屏障，无法输送给大脑区域。徐洋根据一项更前沿的科学研究，同另一位有医药背景的家长，克服重重的阻碍，完成了另一款药剂——伊利司莫铜的制备。注射之后，洋洋的脑电图恢复了正常。
网友看完徐伟的经历，都惊叹于这位父亲的“疯狂”。人们很难想象，一个仅有高中学历、对医药实验一窍不通的父亲，要如何琢磨透五六百篇对外行人来说有如天书的医学论文，又要如何克服制药的高门槛和高风险，走到今天的这一步。有位网友留言说，“作为一个化学专业毕业的学生，徐伟所做的努力，我不要说去尝试，可能连想都不要去想。”
对于很多父母来说，为了孩子可以不惜代价，但实在看不到出路，尝试现有的途径，都只剩下绝望时，人也不得不认命，再不舍得也得放弃。徐伟的独特之处，在于他不认命，没有条件就创造条件，没有希望就另辟道路，争分抢秒地同死神赛跑。哪怕这已远远地超出了他当下的知识和能力范围；哪怕这条路上荆棘丛生、危险重重，所有人都不看好。他以他超乎常人的勇气和坚毅，向我们展示了，一个父亲为了拯救自己的孩子，可以努力到什么程度，一个普通人的父爱，可以抵达怎样的高度。
徐伟的故事，让人想起了美国电影《罗伦佐的油》——一部根据真实事件改编的作品。同样，幼儿罗伦佐不幸遗传了罕见病ALD,一种在当时无药可治的绝症，它会导致过量长链饱和脂肪酸在人体内大量堆集，从而侵蚀人体脑神经系统，患儿一般活不过3岁。也同样，罗伦佐的父母，没有一点医学背景的奥登夫妇，通过疯狂地补充医学知识，极其艰辛的探索和废寝忘食的研究，发明了一种特殊配方的油给罗伦佐食用，把孩子从死亡边缘救了回来。“罗伦佐的油”后来拿到了美国食品药物管理局的批准，造福了同患此病症的孩子。
罕见病用药，因其患病人群少、研发成本高，鲜有制药企业关注、研发，公共财政兜底也不现实，因此被称为“孤儿药”。在国外，同“罗伦佐的油”一样，孤儿药的研发不能离开患者一方的奋力自救，有的亲自上阵研发，有的结成一个共同体，筹集资金，找药厂研发新药。当然，愿意开山辟路的家属少之又少，这也凸显了徐伟尝试之珍贵。他本人表示，希望获得有关部门的责任豁免，让其他患儿用上他制备的组氨酸铜，延续他们脆弱的生命。
这番助人的初衷令人敬佩，但他自制的制剂，能否同“罗伦佐的油”一样，达到官方认可的安全标准，仍是未知之数。要知道，静脉注射剂的生产标准很严格，之前有医生想要推动组氨酸铜制剂在医院内落地，迫于种种严格的限制条件而作罢。徐伟自己也提到，虽然他在给孩子注射之前，用兔子做实验，在自己身上打了一针，但离正规的动物实验操作要求有很大的距离，连临床实验阶段都差得远。可见相关的安全风险隐患尚未完全明朗。将没有权威把关的自制药剂，用在自己孩子身上，已经是不合规，但外人尚能理解其“死马当活马医”的无奈。若用在别人身上，不仅监管层面不会答应，由此可能带来的负面作用和法律后果，足以把一个人彻底压垮。
有医生表示，徐伟能做到这一步，已经是一个奇迹了，但从专业角度，不鼓励这种行为。也有懂行者劝他，见好就收。但孩子一日未完全挣脱死亡的阴影，徐伟没有止步的打算。他相信基因疗法是终极的治疗方案。现在他开始进一步做干细胞实验，下一步准备基因治疗方面的研究，但在财力上和知识储备上，受到很大的掣肘，他需要外界给予资金、智力方面的支援。
很多网友称徐伟为“药神”，他们期待，一个父亲，在爱的牵引下，自学成才、克服万难，创造医药史上的奇迹。但相对于孤儿药巨大的研发成本和智力投入，一个人的力量何其微薄。然而，无论是市场，还是公共财政，都很难为孤儿药的成本买单，人们能寄望的，也只有更多父母奋不顾身的爱，和人群中超越功利的爱心。
“罗伦佐的油”当年能够研发成功，除了患儿夫妇的努力外，也多亏了一些医生、科研人士的支持，他们愿意以一己所学来造福人类。我们也期待徐伟的求助能获得爱心人士的响应，有更多专业的、科研的力量能够加入进来，共同完成一场社会爱心实验，攻克这个医学难题，为Menkes患儿谱写奇迹。
